В ближайшие годы появится суперлекарство от детской лейкемии

Учёные медицинского центра Северо-западного университета предложили два успешных метода, замедляющих развитие лейкемии у детенышей мышей.

Как показало недавнее исследование, при стабилизации ключевого протеина MLL, ответственного за лейкемию, развитие болезни замедляется. Следующим шагом будет объединение опробованных за два года методов и получение на их основе «суперлекарства» от детской лейкемии для проведения клинических испытаний.

Подпись к изображению: Иллюстрация экспрессия гена

Выживаемость у детей с лейкемией, вызванной хромосомной транслокацией участка, ответственного за протеин MLL, составляет всего 30 процентов. При лейкемии содержание в крови красных кровяных клеток — эритроцитов — очень мало, тогда как содержание белых клеток — лейкоцитов — в 80 раз превышает норму.

«Лейкоциты проникают в различные ткани и органы, что является основной причиной смерти больных, — говорит руководитель исследования, профессор биохимии и молекулярной генетики Али Шилатифард. — С этой чудовищной разновидностью рака у детей мы боремся многие годы».

Существуют несколько типов лейкемии. Исследование сосредоточилось на двух самых распространённых среди детей и подростков: острая миелолейкозная лейкемия и острая лимфоцитарная лейкемия.

Последние 25 лет лаборатория Шилатифарда изучала молекулярные функции протеина MLL в составе комплекса COMPASS (сложные протеины, связанные с Set1). Недавно лаборатория показала, что компоненты комплекса COMPASS — это наиболее часто встречающиеся раковые мутации. Следующим шагом будет подготовка лекарства к клиническим испытаниям, что займёт от трёх до пяти лет.

«Я работаю с этой хромосомной транслокацией более двадцати лет, и через 5-10 лет мы можем получить эффективное лекарство для детей, — говорит Шилатифард, — Если мы повысим выживаемость до 85 процентов, это будет значительным достижением».

Предыдущая работа ученых лаборатории, опубликованная в журнале Cell в 2018 году, идентифицировала соединения, способные замедлить развитие рака, прервав процесс транскрипции генов, известный как «комплекс супер элонгации».

«Выявленный процесс стабилизации протеина MLL, возможно, действует и в случае цельных опухолей, таких как рак груди или простаты, — говорит ведущий автор Зибо Жао, сотрудник лаборатории Шилатифарда. — Это открывает новые возможности в лечении не только лейкемии, но и других форм рака».

Источник